CRISPR 기반 유전자 교정 기술의 체내 투여 한계 극복을 위한 나노입자 전달 시스템 연구

CRISPR-Cas9 시스템을 활용한 유전자 편집 기술은 혁신적이지만, 목표 세포까지 안전하고 효율적으로 전달하는 것이 주요 난제입니다. 이를 해결하기 위해 다양한 나노입자 전달 시스템이 활발히 연구되고 있습니다.

주요 접근법과 선도 연구

• 지질 나노입자(LNP) 플랫폼: mRNA 형태의 Cas9 및 gRNA를 봉입하여 면역 거부 반응을 최소화하며 특정 조직에 전달하는 연구가 진행 중이며, 이는 CAR-T 세포 치료 등의 발전에도 기여했습니다.
• 표적 지향성 강화: 나노입자 표면에 특정 수용체 리간드를 부착하여 원하는 세포(예: 간세포)만을 선택적으로 공격하도록 설계하는 연구가 주목받고 있으며, 이는 정밀의료 실현의 핵심 과제입니다.

최근에는 특정 질병 모델에서 성공적인 in vivo 편집 사례들이 보고되며, 향후 유전자 치료의 임상 적용 범위를 넓힐 것으로 기대됩니다.